Vylepšený genový editor CRISPR-Gold omezil projevy autismu u myší

Vědci nové pozoruhodné studii úspěšně použili vylepšený genomový editor CRISPR-Cas9 k editaci specifického genu u myší s uměle vyvolaným syndromem křehkého X (FXS, fragile X syndrome). To je genetická porucha vyvolaná mutací v jednom genu, která často souvisí s autismem. 

Editace zmíněného genu genovým editorem u živých myší vedla k průkaznému zlepšení repetitivního a obsedantního chování. Jde o první úspěšné nasazení editace genů proti poruchám chování, spadajícím do autistického spektra ASD (autism spectrum disorder).

FXS je genetická porucha, která souvisí s oslabením intelektu, křečemi a přehnaně repetitivním chováním. Dřívější výzkum ukázal, že repetitivní chování spojené se syndromem FSX úzce souvisí se specifickým receptorem v mozku. Když je tento receptor špatně regulován, tak vyvolává přehnanou signalizaci mezi buňkami.

Vědci zacílili editor CRISPR na gen pro receptor metabotropic glutamate receptor 5 (mGluR5) a vypnuli ho tím. To vedlo k poklesu přehnané signalizace a výslednému poklesu repetitivního chování.

Nové vylepšení editoru CRISPR využívá nanočástice zlata k přenosu editoru CRISPR-Cas9 do mozku. CRISPR-Gold je nový transportní systém, který zahrnuje nanočástice zlata pokryté molekulami „nůžek“ Cas9. K editoru je ještě přidána guide RNA, která pomáhá nanočásticím systému CRISPR-Gold vyhledat a editovat příslušný gen. Celý systém ještě obaluje polymer, který napomáhá k proniknutí do správných buněk.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: