Nová technologie editace genomu opravila beta talasémii u myší

Pokročilý genomový editor vědců Carnegie Mellon University a Yale University úspěšně opravil genetickou poruchu hemoglobinu u žijících myší. 

Na rozdíl od dnes velmi populárního genomového editoru CRISPR může být nová technologie použita u živých zvířat a prakticky nedělá nežádoucí mutace. Studie publikovaná v Nature Communications nabízí novou metodu léčby genetických poruch hemoglobinu, jako je beta talasémie. Cílí na hematopoetické kmenové buňky, z nichž vznikají krvinky.

Nový genomový editor spoléhá na sofistikované molekuly PNA, tedy syntetických peptidových nukleových kyselin.

Danith Ly z Carnegie Mellon a jeho spolupracovníci vyvinuli systém, které používá k transportu genomového editoru nanočástice schválené pro medicínu americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Tento systém přenáší molekulu PNA plus správnou sekvenci DNA, která má nahradit nefunkční gen. Podle Lya něco takového s CRISPRem nejde.

Genomové editory, jako je CRIPS, pracují s enzymy pro štěpení DNA na požadovaném místě opravy sekvence. To přináší dvě nevýhody. Takové enzymy jsou dost veliké a je problém je dostat do buněk žijícího organismu. Badatelé je proto často různě upravují. Druhým problémem je to, že když už jsou tyto enzymy v cílové buňce, tak se mohou splést a štípat DNA jinde. A to udělá v genomu pěknou paseku.

Nový systém z Carnegie Mellon & Yale oba dva tyto problémy řeší. Molekuly PNA lze vcelku snadno poskládat do biokompatibilních nanočástic, a v nich se poměrně jednoduše dostanou do cílových buněk. A tyto syntetické molekuly PNA jsou navrženy tak, že rozštěpí DNA s velkou přesností na tom správném místě. Pak už jenom zbývá opravit špatnou sekvenci a je to.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: