Lentivirus proti SCID: Na obzoru je úspěšná léčba obávané nemoci

Experimentální genová terapie s lentivirovým vektorem, která léčí děti se vzácnou a velmi závažnou poruchou imunity zaznamenává ohromující úspěchy. Řešení této hrozné choroby je podle všeho na dohled.

Těžká kombinovaná imunodeficience, čili SCID /Severe Combined Immunodeficiency Disease) představuje soubor podobných onemocnění, které postihují cca 1 dítě na 50 až 100 tisíc porodů. Nemoc je známá jako onemocnění „bublinových dětí“, podle slavného příběhu Davida Vettera, který se narodil se SCID a musel žít 12 let v ochranné „bublině“.

Jeden z výrazných typů SCID je vyvolaný mutací v genu ADA, který vyrábí enzym adenosindeaminázu. Odborníci se již dlouho snaží tuto formu SCID vyřešit „opravou“ genu ADA, která by dítěti zajistila prakticky normální život. Předchozí terapie tohoto typu, která nesla název Strimvelis, byla bohužel fiaskem. Objevilo se podezření, že její použití může vyvolat leukemii.

Nová genová terapie týmu odborníků americké University of California, Los Angeles a britské Great Ormond Street Hospital in London využívá k transportu funkčního genu ADA jiný retrovirový vektor ze skupiny lentivirů, tedy z příbuzenstva viru HIV. Podle zveřejněných výsledků studie 50 dětí se SCID si tato terapie vede skvěle.

Všech 50 dětí je po terapii stále naživu, a to po uplynutí dobu až tří let. Ještě mnohem lepší je, že 48 dětí z 50 bylo prakticky vyléčeno. Jak se zdá, nová léčba je nesmírně slibná.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: