Dvě děti s leukémií vyléčily injekce editovaných T-lymfocytů

Experimentální léčba britských badatelů uspěla u dvou malých dětí s leukémií. Po injekcích editovaných T-lymfocytů od dárců jsou už více než rok v remisi, tj. bez příznaků nemoci. 

K léčbě obou dětí byly využity buňky s modifikovanými chimérickými antigenními receptory T-lymfocytů, CAR-T-lymfocyty. Tyto buňky pocházely z od dárců a byly editovány pomocí viru, aby po vpíchnutí injekcí do pacienta zaútočily na rakovinné buňky.

Podobný přístup se už osvědčil v léčbě řady dětí, zatím ale nebyl použitelný u dětských pacientů, kterým zbylo jen málo zdravých imunitních buněk. Nový postup britských badatelů proto pracuje s buňkami získanými od dárců a zahrnuje několik významných úprav, které umožní použití těchto buněk v léčbě.

První z úprav spočívá ve vyřazení genu, který je zodpovědný za rozeznání darovaných imunitních buněk jako cizích a následný útok imunitního systému příjemce. Další úprava poskytuje editovaným buňkám schopnost rozeznávat rakovinné buňky a útočit na ně. Třetí významná změna buněk od dárce zajistí, aby se snížila pravděpodobnost rozvoje dalších vedlejších účinků vložení původně cizích buněk na zdraví pacientů.

Prvním příjemcem takto upravených T-lymfocytů byla 11-měsíční holčička, která podstoupila léčbu v červnu 2015. V prosinci 2015 se k ní připojila další holčička ve věku 16 měsíců. Obě dvě pacienty souběžně podstoupily chemoterapii a po jejich léčbě následovala transplantace kostní dřeně. Ta jim pomohla obnovit fungující imunitní systém a také odstranit z těla editované buňky.

Přes menší komplikace při léčbě u jedné z nich jsou teď obě pacienty doma u svých rodin a více než rok se již těší dobrému zdraví.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: