CRISPRem editovaný kožní štěp léčil cukrovku u myší

Objev a využití genetického editoru CRISPR se podle všeho stane jedním z nejvýznamnějších vědeckých objevů století. Přesto ale ještě zbývá překonat řadu překážek, které bude nutné zdolat před zavedením CRISPRu do lidské medicíny. 

Jednu z takových problémů je třeba postup, jak v klinické léčbě dostat CRISPR do pacienta, aby tam mohl udělat svou práci. Tým Chicagské univerzity nedávno tento problém překonal pomocí transplantace kožního štěpu editovaného CRISPRem, který léčil cukrovku u myší.

Vědci vyšli z dlouholetých zkušeností medicíny s transplantacemi kůže. Vybrali si léčbu cukrovky, protože tu lze léčit pomocí dodávek kriticky významných proteinů.

Tým začal úpravou genu pro hormon glucagon-like peptide 1 (GLP1), který často hraje klíčovou roli při léčbě cukrovky. Tento peptidový hormon je zodpovědný za stimulaci slinivky k výrobě inzulínu. Háček je v tom, že se hormon GLP1 velmi rychle rozkládá. Proto ho badatelé editovali CRISPRem a připojili k němu fragment specifické protilátky. Tím zajistili, že hormon vydrží v krvi pacienta déle než obvykle.

Pak k editovanému genu připojili indukovatelný promotor. Ten funguje jako přepínač a může v případě potřeby zajistit vyšší produkci hormonu GLP1. Spínač může být nastaven například tak, že zareaguje na přítomnost malého množství antibiotika doxycyklinu.

Vědci poté vložili CRISPRem editovaný gen do kožních buněk, které si napěstovali v laboratoři. Takto vzniklé kožní štěpy nakonec transplantovali do myší. Přestože myši v tomto experimentu měly zcela funkční imunitní systém, tak u nich nedošlo k žádnému významnému odmítání štěpu. To je dobrá zpráva pro další výzkum a vývoj léčebných postupů založených na editoru CRISPR.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: