Transplantované editované kmenové buňky vyrábějí léky přímo v těle

Indukované pluripotentní kmenové buňky (iPS) mají velký význam v biologii i medicíně a jsou také slibné pro regenerativní medicínu. Od roku 2014, kdy byly do sítnice pacientů s věkem podmíněnou makulární degenerací implantovány buňky odvozené od iPS buněk, se již objevila celá řada podobných klinických testů s rozmanitými typy buněk.

Tento výzkum se doposud týkal jen běžných iPS buněk, získaných od zdravých dárců. Do budoucna se ale počítá s tím, že se budou pro transplantace používat i kmenové buňky (či od nich odvozené buňky) s editovaným genomem.

Tým japonského institutu Tokyo Metropolitan Institute of Medical Science použil tento postup u myšího modelu Fabryho choroby (sfingolipidózy). Podstatou choroby je mutace, která vyřazuje z činnosti enzym alfa-galaktozidázu A (GLA). Badatelé již dříve vytvořili vylepšený enzym mNAGA (modified ?-N-acetylgalactosaminidase), který léčí Farbryho chorobou tím, že příbuzný enzym přesměruje na aktivitu GLA.

V nové studii vyzkoušeli, jestli transplantace iPS buněk, editací upravených tak, aby vyráběly mNAGA, nahradit aktivitu enzymu GLA u myší. Prokázali, že léčba s transplantovanými kmenovými buňkami vyrábějícími léčiva, má velký potenciál. Vše nasvědčuje tomu, že se iPS buňky s editovaným genomem uplatní v medicíně blízké budoucnosti.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Zdroj obrázku: TMIMS.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: