Terapie sabotáže genu zvrátila rozvoj Alzheimera u myší

Vědci se stále snaží porazit zákeřnou Alzheimerovu chorobu. Teď zacílili na zašmodrchaniny tau proteinu a s novou terapií se jim povedlo zvrátit poškození mozku, zastavit ztrátu paměti a prodloužit život. 

V mozcích pacientů s Alzheimerem se objevují shluky dvou typů proteinů – plaky amyloidu beta, které v typických případech obalují zamotaná vlákna tau proteinu. Zašmodrchaniny tau proteinu mohou hrát významnou roli při ztrátě paměti, odborníci ale zatím vyvíjejí spíše léčiva, která cílí na plaky amyloidu beta.

Tim Miller z Washingtonovy Univerzity ve St Louis a jeho tým vsadili na zásah proti tau proteinu. Teď se jim povedlo úplně poprvé účinně omezit tau protein v mozku myších modelů Alzheimera. Použili krátké fragmenty RNA, tzv. antisense oligonukleotidy, které jsou zrcadlovými kopiemi cílového genu, v tomto případě genu pro tau protein. A s pomocí těchto fragmentů RNA úspěšně sabotovali výrobu tau proteinu.

Léčba antisense oligonukleotidy označená Tau-ASO12 spočívala v jedné injekci přípravku denně přímo do mozkomíšního moku pokusných myší. Tyto myši byly geneticky upraveny tak, že se jim v mozku tvoří nebezpečná forma tau proteinu, která je velmi podobná tau proteinu pacientů s Alzheimerem, a vyvíjejí se u nich zdravotní problémy, které odpovídají Alzheimerově chorobě.

Použitá léčba úspěšně zasahuje celý mozek a vede ke snížení obsahu nebezpečné formy tau proteinu. Rovněž se zdá, že léčba likviduje již vytvořené zašmodrchaniny tau proteinu a zabraňuje jejich dalšímu šíření v mozku myši.

Výsledky experimentu ukazují, že myši s Alzheimerem, které dostávali léčbu Tau-ASO12, žily až o 50 dní déle a udržely si významné dovednosti, jako například schopnost stavby hnízd, v nichž myši přebývají.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: