Genový transfer je relativně novou možností léčby vzácných genových poruch a běžných multifaktoriálních onemocnění. Technika, často označovaná jako genová terapie, se používá ke korekci defektivních genů způsobujících rozvoj nějakého onemocnění.
Výzkumníci mohou využít jeden z několika možných přístupů ke korekci vadných genů: 1) Normální gen se může nespecificky vložit do nějakého místa v rámci genomu, aby tak nahradil gen nefunkční. Tento přístup je nejběžnější. 2) Abnormální gen lze zaměnit za gen normální prostřednictvím homologní rekombinace. 3) Abnormální gen se může opravit prostřednictvím selektivní reverzní mutace, která navrátí genu jeho normální funkci. 4) Regulace (stupeň kontroly spínání genů) jednotlivých genů se může změnit.
Typicky genový transfer zahrnuje užití vektoru jako je virus, aby se dostal terapeutický gen k vhodným cílovým buňkám. Mimo takovýchto systémů doručování genů zprostředkovaných viry existuje i několik nevirových variant pro doručení genů jako je přímé zavedení terapeutické DNA do cílových buněk; průchod DNA skrz membránu cílové buňky v lipozómu, který nese terapeutickou DNA, atd. Ale genová terapie je zatím stále v kolébce a zatím mimo klinické testy není dostupná. Existují nějaké faktory, které zabraňují tomu, aby se genová terapie stala efektivním způsobem léčby genetických onemocnění, tj. imunitní odpověď problémy s virovými vektory, atd.
Gate2Biotech - Biotechnologický portál - Vše o biotechnologiích na jednom místě.
ISSN 1802-2685
Tvorba webových stránek: CREOS CZ
© 2006 - 2024 Jihočeská agentura pro podporu inovačního podnikání o.p.s.
Zajímavé články s biotechnologickým obsahem:
Zaměstnání poptávka - Poptávkový formulář pro zaměstnavatele. Uveřejnění inzerátu zdarma.
Práce - Nabídky práce pro studenty
Genetičtí inženýři vylepšují CRISPRem mochyni Physalis grisea
Jed štírka domácího je účinný proti nemocničním patogenům