První výsledky klinických testů léčby CRISPRem jsou velmi slibné

Nedávno zveřejněné předběžné výsledky prvních testů léčby lidských pacientů s genetickým editorem CRIPSR, které byly zaměřeny na bezpečnost a účinnost této léčby, překonaly očekávání. 

Je sice ještě brzy na zhodnocení dlouhodobých účinků této léčby, ale u prvních dvou pacientů se závažnými geneticky podmíněnými chorobami krve, byla léčba naprosto úspěšná.

Až do letošní února nebyli oficiálně léčeni genetickým editorem CRISPR žádní lidští pacienti mimo území Číny. Pak zahájily farmaceutické společnosti CRISPR Therapeutics a Vertex rozsáhlý globální test léčby zvané CTX001.

Léčba CTX001 byla vyvinuta pro léčbu dvou typů podobných geneticky podmíněných onemocnění krve – beta talasémie a srpkovité anémie. Obě dvě tyto choroby jsou vyvolány mutací v jediném genu. Léčba pomocí CRISPRu zahrnuje editování kmenových buněk pacienta, které zvýší produkci fetálního hemoglobinu pro červené krvinky.

Nově zveřejněné výsledky z léčby prvních dvou pacientů z programu léčby CTX001 jsou pozoruhodně úspěšné. Například jeden z těchto pacientů byl léčen editorem CRISPR od počátku letošního roku (2019). Trpí těžkou formou beta talasémie. Jeho onemocnění je natolik závažné, že doposud potřeboval asi 16 transfuzí krve ročně. Devět měsíců po jediné aplikaci léčby CTX001 tento pacient už nemusí dostávat žádné transfuze a hladina hemoglobinu v jeho červených krvinkách je téměř normální.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: