První klinické zkoušky léčby lidskými kmenovými buňkami

23. ledna 2009 byly v USA povoleny první klinické zkoušky terapie lidskými kmenovými buňkami.

Vědcům přední biofarmaceutické společnosti Geron se konečně podařilo dosáhnout dostatečných podmínek a „čistoty" procesu léčby, jejíž zkoušku poté FDA (Food and Drug Administration) povolila. Mnozí kritici přitom předpovídali, že k tomu dojde až za 30-50 let.
Pro Geron a spolupracující vědce je tak tento souhlas „třešničkou na dortu", na němž pracovali s obrovským úsilím. To mimo jiné zahrnuje i 22 500 stran studií téměř 2000 hlodavců s poraněnou míchou. Jedním z hlavních spolupracovníků a iniciátorem projektu je Hans Keirstead z Kalifornské univerzity. Ten seznámil Geron se svým objevem, že kmenové buňky mohou být použity pro zmírnění poranění míchy hlodavců. „Nečekám, že léčba umožní pacientům seskočit z vozíčku a hrát fotbal, ale zlepšení jejich pohyblivosti je opravdu reálné."

Evan Snyder, vedoucí výzkumu kmenových buněk na Burnham institute for Medical Research v San Diegu, však varuje před zbrklým začátkem testování terapie. Neúspěch by vrátil vědce o mnoho let zpět oddálením dalších zkoušek a znejistil by veřejnost i přes to, že je o test jediné aplikace a ne test kmenových buněk. „ Mnozí vědci zajímající se o míchu debatují o tom, jestli dostupná preklinická data sama o sobě opravňují ke klinickému testování," říká. Dalším argumentem proti je, že : „Geron studoval hlodavce s mírnějšími poraněními než mají mít pacienti účastnící se prvních testů terapie, která dosud nebyla vyzkoušena na větších organismech," to tvrdí John Gearhart z University of Pennsylvania, který vedl jeden z týmu, jenž izoloval kmenové buňky roku 1998 a dodává : „Od úplného pochopení , které nám umožní bezpečnou práci s těmito buňkami nás stále dělí dlouhá cesta."

Osmi až deseti pacientům mají být v pokusu aplikovány progenitorové buňky oligodendrocytů jeden nebo dva týdny po vážném zranění míchy. Pacientům pak budou po dobu 60 dnů podávána imunosupresiva. Cílem léčby není vytvoření nových nervových vláken, ale podpořit zbývající neporušená vlákna vytvořením nové myelinové izolace. Přitom budou vědci pozorovat změny ovládání vylučovací soustavy, hybnosti nebo změnu citlivosti.

Největším nebezpečím léčby je možnost, že dojde ke zvrhnutí buněčného dělení kmenových buněk a vytvoření tumoru zvaného teratom. K tomu došlo při pokusech v roce 2006, kdy byly nervové podpůrné buňky z lidských embryonálních kmenových buněk injikovány modelovým potkanům s Parkinsonovou chorobou (N.S. Roy et.al Nature Med. 12, 1259-1268, 2006). Vědci Geronu ale ujistili společnost i FDA rozsáhlými studiemi u hlodavců, že jejich experimentální kmeny buněk u zvířat tumor nezpůsobili. Také tvrdí, že „ není nic co by ještě mohli vylepšovat, " takže je na čase přejít k vyzkoušení terapie na lidech. Největší nervozitu přitom způsobuje pochopitelné utajení studií Geronu pro širší vědeckou společnost. S dokumenty jsou obeznámeni jen pracovníci FDA.

Někteří odpůrci namítají, že pacienti s porušením míchy netrpí bolestmi a nejsou ve stavu neslučitelném se životem. Proto je neetické testovat na nich terapii, která může ohrozit jejich život. Nicméně investoři jsou touto možností nadšení a ženou vědce kupředu.
Geron také zkoumají, jestli oligodendrocyty mohou pomoci lidem postiženým Alzheimerovou chorobou, pacientům po mozkové mrtvici, nebo se sklerotickým onemocněním. Stává se tak velkou rybou v poměrně malém rybníku. Jinými společnostmi na vysoké úrovni v této vědní disciplíně jsou Advanced Cell Technology v Los Angeles a Novocell v San Diegu zabývající se vývojem kmenových buněk pro β-buňky jater, které jsou zodpovědné za produkci insulinu.

Autor: Martin Jacko

Zdroje: Meredith Wadman, Nature 516, Vol 457/29 January 2009, Stem cells ready for prime time,
www.nature.com
Jennifer Couzin, Science AAAS 568, Vol 323/30 January 2009, Celebration and Concern Over
U.S. Trial of Embryonic Stem Cells
www.sciencemag.org

Pojmy:

Geron - biofarmaceutická společnost, kterou založil Dr. Michael D. West roku 1990 v Menlo Parku, Kalifornie. Zabývá se výzkumem lidských kmenových buněk a embryí, vývojem léčiv proti rakovině a chronickým degenerativním onemocněním jakými jsou např. diabetes, poranění páteře nebo selhání srdce. www.geron.com
Oligodendrocyty- jedny z hlavních podpůrných buněk nervového systému, jejich výběžky jsou myelinem neuronů
Teratom - druh nádoru formující se z pluripotentních buněk, obvykle může vzniknout ve varlatech mužu, vaječních žen nebo v os sacrum dětí