Editování genů zlepšilo vidění potkanů s vrozenou slepotou

Genomový editor CRISPR pokračuje ve svém vítězném tažení. Teď ho poprvé použili k napravení genetické poruchy, která se projevuje jako dědičná degenerace sítnice, známá jako retinis pigmentosa, vedoucí až ke slepotě.

Do napravování genetické poruchy, která je příčinou retinis pigmentosa, a která je za současné situace neléčitelná, se pustil výzkumný tým Cedars-Sinai Board of Governors Regenerative Medicine Institute. Badatelé použili genomový editor CRISPR/Cas9, který je poslední době hitem genetických laboratoří. Tento původně bakteriální obranný systém proti virům se ukazuje jako skvělý nástroj pro editování genomů k rozmanitým účelům.

Převratný výzkum sice proběhl na laboratorních potkanech, je to ale zásadní průlom i pro lidské oční lékařství a vůbec léčbu genetických poruch. Podle vedoucí výzkumu Shaomei Wang vše nasvědčuje tomu, že po nezbytných úpravách budeme konečně schopni účinně odstranit příčinu dědičné retinis pigmentosa i u lidí.

Retinis pigmentosa začíná noční slepotou a pak pokračuje změnami pigmentu sítnice, dramatickým zužováním zorného pole a někdy vede až ke slepotě. Jde o jednu z nejčastějších genetických poruch sítnice, která se v současnosti vyskytuje u jednoho ze 4 tisíc Američanů nebo Evropanů.

Genomový editor CRISPR/Cas9, kterým tým Cedars-Sinai vyléčil genetickou poruchu retinis pigmentosa se prosazuje až v posledních pár letech. Za tu dobu už ale stačil naprosto změnit editování genomů, zjednodušit ho, udělat ho spolehlivějším, a hlavně ho zlevnit. Zdá se, že už žijeme v době genomové.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: