Editor CRISPR vyčistil myši od toxického proteinu stárnutí

O procesu stárnutí toho ještě mnoho nevíme. Rádi bychom ale stárnutí porozuměli a nejlépe ho i zpomalili. V současnosti na různých aspektech stárnutí pracuje celá řada vědeckých týmů. Jsou mezi nimi i genetici amerického Salk Institute, kteří vyvinuli novou genovou terapii s editorem CRISPR, schopnou významně prodloužit život rychle stárnoucích myší.

Zabývali se léčbou myší s uměle vyvolanou a jinak velmi vzácnou genetickou poruchou předčasného stárnutí, známou jako progerie, čili Hutchinson-Gilfordův syndrom. Jde o mutaci v genu LMNA, která postihne asi 1 dítě ze 4 milionů a vede k překotnému stárnutí. Takto postižené děti umírají asi ve 13 letech.

Progerie není jedinou poruchou související s genem LMNA, je ale jednou z nejhorších. V těle pacienta s progerií dochází ke tvorbě kratší, toxické varianty proteinu lamin A, takzvaného progerinu. Ten se rychle hromadí a dramaticky urychluje stárnutí.

Pradeep Reddy a její kolegové se rozhodli zakročit proti genu LMNA a toxicitě proteinu progerinu. Vložili genový editor CRISPR/Cas9 do oblíbeného ochočeného viru AAV (adeno-associated virus), který dokáže takový náklad dopravit do buněk. Editor pak v buňkách zařídil zastavení produkce progerinu, aniž by ovlivnil tvorbu proteinu lamin C.

Vědci zjistili, že myši léčené editorem CRISPR po dvou měsících zesílily a staly se aktivnějšími. Také se jim zlepšila kondice kardiovaskulárního systému. Vše nasvědčuje tomu, že jim léčba CRISPRem zmírnila příznaky progerie a stárnutí, zejména pokud jde o degeneraci arterií a také o brachykardii. Editor CRISPR obnovil u těchto myší kondici na normální stav, který odpovídal myším jejich věku, a prodloužil jejich život asi o 25 procent.

Tento výzkum by mohl pomoci jak lidem s progerií, tak i obecně přispět k lepšímu pochopení mechanismů stárnutí.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: