Datum: 11.8.2017
Doba vlády genetických poruch se chýlí ke konci. Vědci teď v lidských buňkách otestovali modifikovanou verzi slavného editoru CRISPR-Cas9, s jehož pomocí ustřihli škodlivé kusy sekvencí z RNA vyrobené podle zmutovaných genů.
V experimentech s kulturami lidských buněk takto dokázali odstranit nežádoucí RNA u Huntingtonovy choroby, amyotrofické laterální sklerózy (ALS) a myotonické dystrofie.
Gene Yeo z Kalifornské univerzity v San Diegu a jeho spolupracovníci s editorem CRISPR vrátili normální funkci buňkám od pacientů s myotonickou dystrofií.
Podle Davida Liua z Harvardu, který nebyl členem výzkumného týmu, představuje editace RNA pacientů s genetickou poruchou slibnou možnost léčby dědičných onemocnění. Ještě ale zbývá vše důkladně prověřit a otestovat.
Nová studie navazuje na předešlý výzkum Yeovy laboratoře, při němž vyvíjeli verzi editoru CRISPR s RCas9 nukleázou, variantou enzymu editoru, která cílí nikoliv na DNA, jako normálně, ale na RNA. Badatelé teď využili editor s nukleázou RCas9, aby s ním odstřihli nadbytečné repetice nukleotidů z RNA, které jsou produktem mutací.
Vědci upozorňují na to, že mezi zásahem do DNA a zásahem do RNA při genetické léčbě je podstatný rozdíl. Jakékoliv změny v sekvenci DNA jsou obvykle permanentní. Naproti tomu zásahy do sekvence RNA mají životnost sotva pár hodin, protože pak RNA zaniká a podle původní sekvence DNA vznikne zase původní RNA.
Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.
Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.
Více informací najdete zde:
Gate2Biotech - Biotechnologický portál - Vše o biotechnologiích na jednom místě.
ISSN 1802-2685
Tvorba webových stránek: CREOS CZ
© 2006 - 2024 Jihočeská agentura pro podporu inovačního podnikání o.p.s.
Zajímavé články s biotechnologickým obsahem:
Enzyme biotechnology - enzymes, biotech
Brigády pro studenty - Brigády pro studenty. Nabídky zajímavé práce z celé ČR
Vibrio natriegens otevírá dveře levným řešením v biotechnologiích
Biologicky rozložitelné plasty se rozkládají i na úrovni mikroplastů