Editor CRISPR opravil mutace cystické fibrózy v lidských kmenových buňkách

Vědci z nizozemského institutu Hubrecht Institute úspěšně opravili mutace, které vyvolávají cystickou fibrózu, v kultuře lidských kmenových buněk. V spolupráci s UMC Utrecht a Oncode Institute použili technologii pokročilého editování „prime editing“ k nahrazení chybné sekvence DNA správnou.

Cystická fibróza je jedním z nejrozšířenejších závažných genetických onemocnění. Vede k předčasnému úmrtí v dospělém věku. V těle pacienta se postupně hromadí hlen, který ohrožuje fungování řady orgánů.

Badatelé opravili mutace cystické fibrózy v lidských organoidech střev. Jde o organoidy z kmenových buněk, které slouží jako model střev pacientů s cystickou fibrózou. Před časem je vytvořil stejný výzkumný tým, když získal buňky od pacientů a organoidy umístil do biobanky v Utrechtu.

Výzkum prokázal, že je možné bezpečně přepsat mutace cystické fibrózy v lidských buňkách. Praktické využití v medicíně je zase o něco blíž. Jak uvádí vedoucí výzkumu Maarten Geurts, technologie jako je „prime editing“ umožňují spolehlivou opravu mutací, aniž by přitom způsobily škody jinde v genomu. Léčba genetických onemocnění se už rýsuje.

Geurts zároveň upozorňuje, že stále ještě zbývá překonat některé překážky. Například bude nutné adaptovat editování DNA pro bezpečné použití u lidských pacientů. Zdá se ale, že vše je na dobré cestě.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: