Americká FDA schválila první lék založený na RNA interferenci

Dvacet let po převratném objevu RNA interference, mechanismu pro vypnutí produkce zvolených genů, a více než desetiletí po udělení Nobelovy ceny za tento výzkum, se hnuly ledy. Americká agentura Food and Drug Administration (FDA) povolila první lék založený na principu RNA interference pro použití v medicíně. 

Lék je určen pro pacienty s hereditární transthyretinovou amyloidózou (hATTR). Jde o vzácné onemocnění a lék neléčí samotnou chorobu, ale podporuje léčbu a odstraňuje nepříznivé důsledky této poruchy. Není to ale levná záležitost. Léčba jediného pacienta po dobu jednoho roku přijde na zhruba 450 tisíc dolarů, což je přes 10 milionů Kč.

Vývoj léčebných postupů, které jsou založené na RNA interferenci, postupuje pomaleji, než odborníci původně doufali. Jako klíčový se ukázal vývoj technologií, s nimiž je možné dopravit součásti léčiva přímo do cílových orgánů, a také vývoj nanočástic, které během transportu léčiva krevním řečištěm zajistí ochranu molekul léčiva před degradací v těle pacienta.

Povolení léčiva s RNA interferenci agenturou FDA je průlomové, to bezpochyby. Zároveň je ale využití tohoto léčiva jen velmi omezené. Touto genetickou poruchou totiž trpí na celém světě jen asi 50 tisíc lidí. Přípravek nese jméno Onpattro a jeho účelem je vypínat mechanismus vedoucí k produkci transthyretinu, proteinu, který se u této genetické poruchy hromadí v těle v podobě amyloidních plaků.

Onpattro je produktem společnosti Alnylam, která v současné době dokončuje testy tří dalších léků, založených na RNA interferenci. Pacienti by se k těmto přípravkům měli dostat během 1-2 let. Po schválení léku Onpattro agenturou FDA by ho v dohledné době měla schválit i Evropská unie.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: