Účinnost editoru CRISPR ztrojnásobují nanočástice obalené DNA

Editor CRISPR/Cas9 dokáže přepsat genetický kód a představuje ohromný příslib pro genetickou revoluci v medicíně. Tento příslib ale zůstává nedosažitelným, dokud nedokážeme editor CRISPR účinně doručit do relevantních buněk a tkání.

Chemici Northwestern University vyvinuli nový typ nanostruktury, které dramaticky zlepšují transport editoru CRISPR a rozšiřují jeho možné využití.

Jde o lipidové nanočástice se sférickými nukleovými kyselinami (LNP-SNAs, lipid nanoparticle spherical nucleic acids). Obsahují kompletní editor CRISPR s enzymy Cas9, guide RNA a templáty pro opravu DNA. Tento genetický systém obaluje schránka z DNA, která slouží nejen jako ochranný kryt, ale také naváděcí systém, který zajistí transport do správných buněk a rovněž usnadní průnik do těchto buněk.

V laboratorních testech s různými typy lidských a živočišných buněk se potvrdilo, že nanočástice LNP-SNA s editorem CRISPR vstupují do buněk třikrát účinněji v porovnání se standardními lipidovými nanočásticemi, které se používají například pro vakcíny proti covidu-19, vyvolávají mnohem méně toxicity a třikrát zesilují účinnost editování DNA. Nanočástice LNP-SNA rovněž zvýšili úspěšnost přesných oprav DNA po editaci o 60 procent ve srovnání se současnými metodami.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Zdroj obrázku: NHGRI.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: