Nový transportní systém zajistí prime editing in vivo

Přesné editování DNA s využitím prime editingu může opravit řadu mutací, o nichž víme, že způsobují genetické poruchy. Nový transportní systém vylepšuje možnosti prime editingu v buňkách živočichů.

Tým odborníků Broad Institute of MIT a Harvard University vyvinul virům podobné částice, které dopravují prime editory do buněk v organismu. Následně je použil u myší a s vysokou účinností u nich řešil geneticky podmíněnou slepotu.

Badatelé upravili částice eVLP (engineered virus-like particle), které byly předtím použity k transportu base editorů, tedy poněkud odlišného typu přesných genetických editorů, které mohou měnit jediné písmeno z DNA.

Následně tyto částice použili k opravě genetických mutací spojených s geneticky podmíněnou slepotou v očích laboratorních myší. Tímto způsobem jim částečně navrátili zrak. Novou metodu rovněž ověřili na mozkové tkáni a v ani jednom případě nedetekovali žádné chyby při editaci.

Jak uvedl vedoucí výzkumného týmu David Liu z Harvard University, je to poprvé, kdy někdo použil komplexy proteinů a RNA pro terapeutický prime editing u živočichů.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Zdroj obrázku: An et al. (2023), Nature Biotechnology.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: