Nový CRISPRový nástroj umožňuje pracovat až se 36 kbp DNA najednou

Badatelé amerického institutu MIT vyvinuli nový systém pro editaci DNA, založený na populárním editoru CRISPR. Tento nástroj dokáže odstranit velké kusy DNA, například poškozené geny, a nahradit je novou sekvencí, to všechno bezpečněji a efektivněji.

S tímto systémem badatelé dokázali přenést sekvence o délce až 36 tisíc bází do několika typů lidských buněk, a také do myších jaterních buněk. Nová technologie se jmenuje PASTE (podle anglického Programmable Addition via Site-specific Targeting Elements) a je slibná pro léčení chorob, které jsou vyvolávané defektními geny s velkým množstvím různých mutací. Příklad může být cystická fibróza.

Omar Abudayyeh z McGovern Institute for Brain Research uvádí, že jejich metoda představuje nový přístup v léčbě řady závažných genetických onemocnění. Zároveň vlastně naplňují původní ambice genové terapie, které spočívaly ve výměně celých genů a dalších sekvencí, a nikoliv jen v opravování jednotlivých mutací.

Technologie PASTE kombinuje precizní navádění na cíl genového editoru CRISPR/Cas9, který je původně bakteriálním nástrojem v boji proti virům, s unikátními schopnostmi integráz, což jsou shodou okolností zase virové enzymy, které viry používají při vkládání vlastního genetického materiálu do genomu hostitelské bakterie.

Jak potvrzuje Jonathan Gootenberg, CRISPR i integrázy jsou zbraně z věčné bitvy mezi bakteriemi a viry, které je infikují. Zdá se, že jejich vztahy bychom měli i nadále důkladně zkoumat, aby nám neunikly další zajímavé molekulární nástroje.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Zdroj obrázku: Unsplash/CC0 Public Domain.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: