Ve světě běží první klinický test CRISPRové léčby mimo území Číny

Výzkumné týmy několika zemí zahájily první klinický test léčby s genetickým editorem CRISPR, který probíhá mimo území Číny. Účastní se ho farmaceutické společnosti CRISPR Therapeutics a Vertex a rovněž lidští pacienti s genetickou poruchou.

Léčba s genetickým editováním nese název CTX001 a cílí na beta-talasémii a srpkovitou anémii. Obě tyto poruchy jsou vyvolané mutací v jediném genu. Léčba CTX001 zahrnuje editaci kmenových buněk pacienta tak, aby došlo ke zvýšení hladiny fetálního hemoglobinu v jeho červených krvinkách.

První ze dvojice klinických testů se týká léčby beta-talasémie. Už běží v Evropě a Kanadě, zatímco v USA začne rovněž letos, jen o něco později. Nejprve bude léčba vyzkoušena na pouhých dvou pacientech, aby se ověřila její celková bezpečnost. Až poté přijde na řadu větší počet dalších pacientů.

Podobně bude probíhat i druhý klinický test léčby s editorem CRISPR, který se zaměřuje na srpkovitou anémii. První pacient v USA, kterého již vybrali, vyzkouší tuto léčbu během příštích měsíců.

Podle šéfa společnosti CRISPR Therapeutics Samartha Kulkarniho jejich společnosti dosáhly obrovského pokroku s léčbou CTX001. Kulkarni a jeho kolegové jsou velice poctěni, že právě oni mohou léčit prvního pacienta s beta-talasémií pomocí genetického editoru. Tento klinický test je podle Kulkarniho významným milníkem medicíny i vědy. Jsme na počátku velkolepého využití CRISPRu a podobných technologií v léčbě závažných onemocnění a poruch.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: