Datum: 27.2.2019
Výzkumné týmy několika zemí zahájily první klinický test léčby s genetickým editorem CRISPR, který probíhá mimo území Číny. Účastní se ho farmaceutické společnosti CRISPR Therapeutics a Vertex a rovněž lidští pacienti s genetickou poruchou.
Léčba s genetickým editováním nese název CTX001 a cílí na beta-talasémii a srpkovitou anémii. Obě tyto poruchy jsou vyvolané mutací v jediném genu. Léčba CTX001 zahrnuje editaci kmenových buněk pacienta tak, aby došlo ke zvýšení hladiny fetálního hemoglobinu v jeho červených krvinkách.
První ze dvojice klinických testů se týká léčby beta-talasémie. Už běží v Evropě a Kanadě, zatímco v USA začne rovněž letos, jen o něco později. Nejprve bude léčba vyzkoušena na pouhých dvou pacientech, aby se ověřila její celková bezpečnost. Až poté přijde na řadu větší počet dalších pacientů.
Podobně bude probíhat i druhý klinický test léčby s editorem CRISPR, který se zaměřuje na srpkovitou anémii. První pacient v USA, kterého již vybrali, vyzkouší tuto léčbu během příštích měsíců.
Podle šéfa společnosti CRISPR Therapeutics Samartha Kulkarniho jejich společnosti dosáhly obrovského pokroku s léčbou CTX001. Kulkarni a jeho kolegové jsou velice poctěni, že právě oni mohou léčit prvního pacienta s beta-talasémií pomocí genetického editoru. Tento klinický test je podle Kulkarniho významným milníkem medicíny i vědy. Jsme na počátku velkolepého využití CRISPRu a podobných technologií v léčbě závažných onemocnění a poruch.
Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.
Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.
Více informací najdete zde:
Gate2Biotech - Biotechnologický portál - Vše o biotechnologiích na jednom místě.
ISSN 1802-2685
Tvorba webových stránek: CREOS CZ
© 2006 - 2024 Jihočeská agentura pro podporu inovačního podnikání o.p.s.
Zajímavé články s biotechnologickým obsahem:
Brigády pro studenty - Nabídky zajímavých brigád pro studenty
DNA - Lidskou DNA má pohltit polární led
Umělá inteligence vytipovala antibiotika proti rezistentním bakteriím
Vdechnutelné senzory zajistí brzkou detekci rakoviny plic