Úspěch při léčbě leukemie otevírá cestu editacím genů v medicíně

Jednoroční holčička Layla se stala prvním člověkem, který odolal bezvýchodné leukemii pomocí technologie editace genů. Díky ní ji mohli léčit editovanými lymfocyty od jiné osoby.

Je to vlastně už druhý případ použití editace genů v medicíně. První případ se přitom týkal pacientů infikovaných virem HIV. Stojíme na prahu revoluce v medicíně, na kterou se připravují i biotechnologické společnosti. Chystají se terapie, které zahrnují vpíchnutí DNA genů pro enzymy editovací technologie do těla pacienta.

Imunolog Waseem Qasim z londýnské Great Ormond Street Hospital, který se svým týmem lečil Laylu, původně plánoval zahájit testy nové technologie s 10 až 12 pacienty až příští rok. Pak se ale setkali s Laylou trpící akutní lymfoblastickou leukemií, u které selhaly všechny pokusy o záchranu. Povedlo se jim získat zvláštní povolení a nasadili Layle léčbu, kterou vyvinuli odborníci z pařížské firmy Cellectis. Od té doby uběhlo několik měsíců. Podle Qasima se Layle daří dobře.

Qasim a spol. použili T-lymfocyty od zdravého dárce a pak je editovali genovým editorem TALEN, který využívá umělé restrikční enzymy. S tímto editorem darovaným lymfocytům vypnuli geny, kvůli nimž by útočili na veškeré buňky Layly a také jim upravili další geny, díky čemuž se darové lymfocyty staly chráněné proti následující chemoterapii Layly.

Layle zlikvidovali její imunitní systém zasažený leukemií a pak ho nahradili editovanými T-lymfocyty. Qasim připomíná, že nejde o definitivní řešení pro pacienty s leukemií, je to ale způsob, jak je udržet naživu, dokud se pro ně nenajde vhodný dárce T-lymfocytů.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: