Trvalým řešení genetických poruch je oprava mutaci

Pro Basila Hubbarda z Univerzity v Albertě je už skoro na dosah svět, v němž bude možné léčit trýznivé genetické poruchy. Podle jeho vize budou vražedné choroby, jako například svalová dystrofie nebo cystická fibróza trvale vyléčeny díky genomovému inženýrství.

Sám Hubbard se tomu snaží co nejvíce napomoct. Svým výzkumem, jehož výsledky nedávno publikoval časopis Nature Methods, vylepšuje stávající nástroje genomového inženýrství, aby byly co nejvíce bezpečné, spolehlivé a použitelné pro zásahy do lidského genomu. S takovými nástroji bude možné nalézt rozbitý gen a opravit ho přepsáním na správnou sekvenci.

Podle Hubbarda se postupně dostáváme k logickému a doopravdy účinnému způsobu léčby genetických poruch – opravování škodlivých mutací. Teoreticky bychom prostě měli použít genomový editor, přepsat mutaci a genetickou poruchu tím vymazat.

V reálu to samozřejmě nejde tak úplně snadno. Jedním z klíčových problémů editace genomu v dnešní době je, že genomové editory nejsou až tak úplně přesné a mají tendenci editovat i nepoškozené geny. Na tom pracuje i Hubbard a s pomocí postupů řízené evoluce se snaží vyvinout lepší verze proteinů, které fungují v genomových editorech TALEN. S nimi by pak měla být radost editovat genom.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: