Nastupuje hi-fi editace lidského genomu

Biologie bývá krutá. Někdy spočívá rozdíl mezi spokojeným zdravým životem a trýznivými mukami až do brzké smrti v jednom jediném písmenu lidské DNA.

Vědci a lékaři takové genetické poruchy, které mají na svědomí zcela mizivé a nenápadné mutace, sice v rámci možností zkoumají, bývá ale velmi těžké je uměle vyvolat pro účely výzkumu v lidských kmenových buňkách. Až teď vědci z nezávislé organizace biomedicínského výzkumu Gladstoneovy instituty objevili způsob, jak účinně editovat lidský genom po jednotlivých písmencích. Je to skvělé nejenom pro modelování lidských genetických poruch, ale i pro vývoj léčebných postupů, založených na opravách špatných písmen v DNA pacientů.

Bruce Conklin a jeho kolegové publikovali v časopise Nature Methods řešení hned dvou tíživých problémů medicínské genetiky. Vyvinuli způsob, jak účinně a přesně odhalit vzácné genetické mutace, které závažně ohrožují kvalitu lidského života a pak také ukázali, jakým způsobem by bylo možné tyhle překlepy opravit přímo v buňce.

Podle Conklina nás pokrok v lidské genetice sice dovedl k poznání stovek genetických změn, které hrají klíčové role v rozvoji vážných onemocnění. Zároveň jsme je ale doposud nemohli pořádně zkoumat. K tomu je potřeba mít k dispozici dostatečně výkonný a přesný nástroj, s nímž bude možné editovat lidský genom po písmenech. A právě metoda Conklina a spol. by to měla splňovat.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: