Nanočásticová genová terapie posloužila k léčbě chorob sítnice

Tým odborníků americké Johns Hopkins University School of Medicine nedávno úspěšně využil nanočástice při transportu molekul genové léčby, která cílí na závažná onemocnění očí, co mohou pacienta postupně oslepit. Badatelé vytvořili unikátní velkou molekulu, která zajistí dopravení velkého množství terapeutické DNA přímo do oka, v tomto případě pokusných hlodavců.

Výzkum prokázal, že dotyčná léčba s využitím transportních nanočástic je slibná v léčbě věkem podmíněné makulární degenerace (AMD), tedy onemocnění související s abnormálním růstem krevních cév, který poškozuje sítnici, tkáň oka, která je citlivá na světlo. Stejně tak je možné tímto způsobem léčit i vzácnější dědičná onemocnění sítnice, které rovněž vedou k oslepnutí.

Jak uvádí vedoucí výzkumu Peter Campochiaro, některé z nejrozšířenějších dědičných degenerativních onemocnění sítnice jsou vyvolány mutacemi ve velkých genech. V takových případech se stává, že se velký kus DNA nevejde do tradičně používaných virových vektorů pro genovou terapii.

Aby badatelé toto úskalí překonali, tak Campochiaro a jeho kolegové vyvinuli nový postup. Využívá biologicky rozložitelný polymer, který obklopuje velké množství DNA a společně s nimi vytváří nanočástice, co mohou proniknout dovnitř buněk. Dotyčná technologie umožňuje přetvořit buňky oka na malé minitovárny pro výrobu zmíněného klíčového proteinu.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: