Naděje v léčbě Huntingtonovy choroby

Vědci z Florida campus of The Scripps Research Institute přišli na způsob, jak opravovat specifické toxické defekty ribonukleové kyseliny. Objev malé molekuly, která se váže na toxickou RNA a potlačí její účinky, by mohl významně posunout vývoj léků na řadu dosud nevyléčitelných nemocí jako je Huntingtonova choroba, spinocerebrální ataxie nebo Kennedyho nemoc.
Nová studie publikovaná v časopise Chemical Biology popisuje, jak vědci našli sloučeninu, která se cíleně váže na defektní RNA a tím potlačuje její toxicitu. Za toxickou je považována RNA nesoucí příliš často se opakující triplet nukleotidů CAG, což je spojeno s mnoha neurologickými a neuromuskulárními chorobami.

Vlasta Stancová

Zdroj