Lidský enzym produkovaný buňkami mrkve úspěšně dobývá farmaceutický trh!

Americká agentura pro kontrolu léčiv FDA k 1. květnu 2012 schválila léčivý přípravek Elelyso. Jedná se o enzym taliglucerázu alfa, náhražku lidské beta-glukocerebrosidázy, produkovaný geneticky upravenými buňkami mrkve. Poprvé v historii lidstva tak došlo ke schválení léčiva produkovaného geneticky modifikovanými rostlinami. 
Výrobek izraelské společnosti Protalix BioTherapeutics je určen pacientům s Gaucherovou chorobou typu 1 (Fox, 2012). Choroba nese jméno francouzského lékaře, žijícího v 19 století, Phillipa Gauchera, který ji jako první popsal u 32 leté ženy. Jedná se o dědičné (autosomálně recesivní) onemocnění. K  dnešnímu dni bylo v genu pro tento enzym popsáno už 120 různých mutací a v současnosti touto chorobou celosvětově trpí asi 10 000 lidí. Klíčovým projevem je nepřítomnost enzymu beta-glukocerebrosidázy, který je zodpovědný za štěpení jedné složky buněčných stěn a tedy za správné odbourání odumírajících buněk v těle. Bez přítomnosti tohoto enzymu se odumřelé buňky v těle hromadí na nejrůznějších místech a způsobují nevratná poškození vnitřních orgánů a nakonec předčasné úmrtí pacienta (Šácha, 2011).

Produkce léčiva byla umožněna díky nově vyvinutému systému produkce proteinů ProCellEx. Využívá buňky tabáku nebo buňky mrkve, které se pěstují ve sterilních plastových pytlích. Oproti systémům, které pracují s celými rostlinami nebo savčími, případně kvasinkovými buňkami, disponuje řadou výhod. Rostlinné buňky rostou ve vodním prostředí, které je obohaceno přesně definovanými anorganickými přísadami. Toto uspořádání velmi ulehčuje výslednou purifikaci proteinů. Na rozdíl definovanému složení vodního prostředí média pro savčí buňky i média pro kvasinky obsahují bovinní fetální sérum a kvasniční lyzát. To jsou složky, které nelze přesně definovat. Proteiny vzniklé ve vodním systému mají post-translační modifikace potřebné pro svou aktivitu na srovnatelné úrovni se savčími nebo kvasinkovými systémy, ale jejich purifikace je mnohem jednodušší a levnější než u savčích kultur. Navíc netrpí tak snadno infekcemi, které postihují savčí systémy a často vedou k pozastavení dodávky léčiva i na několik měsíců (ProCellEx).

Injekční léky již byly vyvinuty řadou společností a druhou fází klinického testování úspěšně prošla dokonce orální forma léku (Fox, 2012, Dillow, 2012). Produkce proteinů v rostlinných buňkách otevírá dveře pro výrobu řady dalších léčiv. Představuje perspektivní a výkonnou variantu, díky níž lze obejít řadu patentovaných postupů a získat místo na již obsazeném trhu.

Autor: RNDr. Klára Kazdová

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Použitá literatura:

Připraveno podle: Fox, 2012: Fox, J.L. (2012): First plant-made biologic approved. In Brief-News. Nature Biotechology. 30, 472. http://www.nature.com/nbt/journal/v30/n6/full/nbt0612-472.html

Další použité zdroje:

Šácha, 2011: http://www.celostnimedicina.cz/gaucherova-choroba.htm

ProCellEx http://www.protalix.com/procellex-platform/advantages.asp

Dillow, 2012 http://www.popsci.com/science/article/2012-05/first-plant-derived-biologic-drug-approved-human-use-fda

Obrazové přílohy:

Enzym. Kredit: www.CommonsWikimedia

Mrkvička. Kredit: www.stock.xchng.com