Krize genové terapie?

Genová terapie je léčebnou metodou, ke které se s nadějí upírá pozornost řady nemocných trpících dědičnými nebo nevyléčitelnými chorobami. Avšak smrt pacienta léčeného právě touto moderní metodou může znamenat výraznou komplikaci pro aplikaci genové terapie v širokém měřítku a argument v rukou odpůrců této metody.

Princip genové terapie je jednoduchý. Do těla pacienta je vpraven gen, podle kterého si tělo pacienta připraví požadovaný lék. Původně měla genová terapie představovat nástroj v boji proti dědičným chorobám, kdy se poškozený gen nahradí genem zdravým, ale pomocí vnesením genu lze léčit i rakovinu a další závažné choroby.

Prvním pacientem, který byl léčen pomocí genové terapie byla čtyřletá dívenka Ashanthi DeSilva, která se narodila se vzácnou poruchou imunity. Tato porucha ji vyřazovala z běžného života, navíc pravděpodobnost, že se dožije dospělosti, byla velmi nízká. Lékaři se rozhodli přistoupit k do té doby nezvyklé léčbě. Z dívčiny krve izolovali bílé krvinky a doplnili jim chybějící gen a poté krev dívence „vrátili“. Tím posílili imunitní systém Ashanthi o 40 %, což ji umožnilo navštěvovat školu a žít více méně normální život. Tedy normální až na to, že se musela pravidelně podrobovat „doplňování funkční krve“.

I přes tento nepopíratelný úspěch, je stále genová terapie teprve na počátku dlouhé cesty. Je doprovázena řadou etických otázek a také technických komplikací. Ty jsou pochopitelně veřejností i odborníky vnímány velmi citlivě, neboť se jedná o lidské zdraví.

Bohužel další komplikace se vyskytla v nedávné době. Americká firma Targeted Genetics se pokusila pomoci pacientům trpícím revmatoidní artritidou. Tato nemoc postihuje přibližně jednoho ze sta lidí. Onemocnění je důsledkem poruchy imunitního systému, který napadá vlastní klouby a tím způsobuje zánět. Ten je příčinou otoků a poruch funkce kloubů. Jako lék se osvědčil přípravek Enbrel. Jedná se o bílkovinu, která váže jednu z látek vyvolávající zánět a tím brání tvorbě otoků. Velká bílkovinná molekula Enberelu však těžko proniká na místa určení, a proto je třeba lék injekčně podávat přímo do kloubů. A právě tady se nabízí šance pro genovou terapii – podle vpraveného genu si tělo může přímo připravit lék, tedy bílkovinou molekulu Enbrelu a ušetřit pacienty nepříjemné aplikaci léku.

#img_672#.<>

Revmatoidní artritida

Vědci tedy vnesli gen kódující molekulu léku do viru, který pak tento gen vpravil přímo na postižená místa. Takto upravený virus prošel laboratorními testy u zvířat a proto byly už v roce 2005 zahájeny testy u lidských pacientů.

Do dnešních dnů se do testů zapojilo 127 pacientů, z nichž 74 bylo vystaveno dávce viru dvakrát. U jednoho pacienta se však po aplikaci druhé dávky vyskytly vážné komplikace a lékaři marně bojovali po čtyři dny o jeho život.

Problémem pro celou metodu genové terapie může nastat, pokud se prokáže, že na vině za smrt pacienta je použitý virus. Ten se řadí do skupiny adeno-asociovaných virů, které se v přírodě běžně vyskytují a doposud nebyl zaznamenán jakýkoliv patologický dopad viru na lidský organismus. Proto je považován za naprosto bezpečný a doposud byl v genových terapiích běžně používán.

Proto někteří odborníci viní z fatálního selhání léčby lék Enbrel. Lékaři, kteří však s lékem Enbrel pracují, tuto možnost odmítají a jako možnou příčinu selhání léčby spatřují opakovanou aplikaci viru. Ta mohla způsobit silnou reakci imunitního systému organismu, který byl po prvním kontaktem s virem nabuzen.

Podobná, avšak výrazně mírnější reakce, byla zaznamenána v roce 2004 u dvou pacientů právě v případě opakované aplikace léčebného viru. Vědci z firmy Targeted Genetics nyní usilovně pracují na analýze příčiny smrti pacienta, avšak podle všeho můžeme výsledky očekávat nejdříve v září.

V rámci Evropy je genová terapie aktuální ještě z jiného důvodu. V dubnu tohoto roku zasedal v Evropský parlament a po dlouhých vyjednáváních schválil nová pravidla pro moderní léčebné postupy, včetně genových a buněčných terapií. Regulovat kontroverzní léčebné postupy bude možné na úrovní jednotlivých států.

Nová pravidla zajišťují jen to, aby nové způsoby léčby byly efektivní a bezpečné pro pacienty. Postoj k tomu, zda je léčba eticky přijatelná by měly jednotlivé státy zaujmout v rámci národní legislativy samy. Podařilo se tedy částečně překonat etické otázky, avšak bezpečnostní otázky zůstávají. O to více jsou nepříjemné komplikace firmy Targeted Genetics. Nezbývá než doufat, že celý problém posune genovou terapii kupředu a pomůže odstranit případná rizika, a že nebude znamenat pro nadějnou lékařskou disciplínu výraznou komplikaci. 

Stanislav Obruča