Genoví inženýři si najmuli masivní bakuloviry

Nové technologie genových terapií provází společný problém. Jsou příliš objemné. Využívají více různých komponent tvořených DNA a proteiny, přičemž se všechny tyto komponenty musí dostat do cílové buňky ve stejnou dobu. Problém je, že dnešní virové vektory, jako jsou lentiviry, adenoviry a viry AAV, jsou už na samotné hranici svých možností.

Tým badatelů britské University of Bristol, který vedli Francesco Aulicino a Imre Berger, nabízí jako řešení bakuloviry. Jako vektor pro genové terapie mají tyto masivní DNA viry tyčinkového tvaru zásadní výhodu v tom, že pojmou větší náklad.

Vědci upravili baculoviry tak, že mohou vstoupit do lidských buněk a doručit tam svůj náklad. Bakuloviry jsou totiž typicky viry infikující hmyz a v lidských buňkách se nereplikují. Rovněž prokázali, že jejich upravené bakuloviry doručily genetický editor do kultury ledvinových buněk podocytů, v nichž napravil genetický defekt s poškozeným klíčovým proteinem podocinem, co je příčinou syndromu SRNS (steroid-resistant nephrotic syndrome).

Aulicino zdůrazňuje že bakuloviry, ve srovnání s lentiviry, adenoviry a viry AAV, nemají pevný obal, který by nekompromisně omezoval velikost „nákladního prostoru“. S kolegy jsou přesvědčeni, že kromě opravy podocinu zvládne jejich bakulovirový transportní systém mnoho rozmanitých oprav na řadě míst v těle pacienta, s využitím většiny soudobých systémů pro editace genomu.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: