Genomový editor CRISPR může vstoupit do léčby mnoha nemocí

Editování DNA vstupuje do medicíny, v roli léčby i prevence. První výsledky z experimentů na zvířatech, které se zaměřily na léčbu onemocnění jater, svalů nebo mozku, jsou velice slibné. Vše nasvědčuje tomu, že editor CRISPR rozpoutá revoluci v medicíně, a že s ním budeme moci předcházet, léčit nebo i vítězit nad mnoha dnes obtížně řešitelnými chorobami a poruchami. 

Technologie editace DNA v živé buňce editorem CRISPR se objevila teprve v roce 2012. Brzy se ukázalo, že je velice jednoduchá a účinná. V současné době probíhají nebo se připravují asi dvě desítky testů CRISPRu na lidech. Prakticky všechny tyto studie zahrnují vyjmutí buněk z těla pacienta, jejich editaci a opětovné navrácení pacientovi.

Tento přístup je sám so sobě velice slibný. Umožňuje například vylepšit buňky imunity, aby mohly účinně zakročit proti nádoru. Je vcelku jednoduché získat takové buňky anebo kmenové krevní buňky a pak je tímto způsobem použít. Ne vždy to je ale možné tímto způsobem udělat.

Co kdybychom editovali buňky přímo na místě, tedy v těle pacienta? To by nám otevřelo ještě mnohem širší možnosti léčby i prevence. Tímto postupem, který je ve skutečnosti ještě snazší a hlavně slevnější, nežli vytahova buňky z těla pacienta, by byl možné léčit ohromné množství nemocí a poruch, od vzácných genetických mutací až po vysoký cholesterol. Podle Iriny Conboy z Kalifornské univerzity v Berkeley by bylo možné tímto způsobem léčit prakticky vše.

V případě editoru CRISPR je zásadní překážkou dopravení editoru do příslušných buněk v těle. Je to biologický nanostrojek, který se skládá z proteinových nůžek a krátké sekvence RNA, co slouží jako navigace na místo určení. Proteiny a RNA jsou ovšem pořádně velké molekuly, navíc poměrně háklivé na okolní prostředí. Je těžké je dostat do buněk, aby přitom zůstaly funkční.

Molekulární biologové na tom ale v dnešní době intenzivně pracují. Využívají různé triky, jako například dopravu editoru pomocí tukových částic, což zkouší společnost Intellia Therapeutics z Cambridge, Massachusetts.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: