Hlavní strana Autorské články a zajímavosti ze světa biotechnologií Geneticky upravený HIV úspešný proti leukémii

Geneticky upravený HIV úspešný proti leukémii

Datum: 4.2.2013

Leukémie, nádorová bujení pocházející z krvetvorné tkáně a lymfatických uzlin, jsou nepochybně extrémním onemocněním. Zkušenost medicínského výzkumu ukazuje, že léčení takových chorob vyžaduje extrémní nástroje. Doposud jsme v souboji s nimi nebyli příliš úspěšní. Zdá se ale, že nasazení moderních genetických technologií může přinést tolik očekávaný zvrat. I když se to může zdát na první pohled strašidelné, nedávno se odborníkům z Children's Hospital of Philadelphia osvědčilo najmou k tažení proti leukémiím, v nichž se angažují B lymfocyty, obávaný retrovirus HIV. V experimentálním programu T cell therapy Clinical Trial (CTL019) sice zatím léčili jen hrstku lidí, ale výsledky jsou velice slibné. Platí to především o sedmileté Emily Whitehead, která už podle lékařů byla na pokraji smrti.

Leukémie B lymfocytů, jako například akutní lymfoblastická leukémie jsou zákeřné. Stejně jako AIDS napadají přímo součásti imunitního systému. Rakovinné B lymfocyty jsou mimo rozlišovací schopnosti funkčních T lymfocytů, které je tím pádem úplně ignorují. Experimentální léčba CTL019 spočívá v tom, že lékaři pochytají nějaké T lymfocyty pacienta a pak je v laboratoři geneticky vylepší tak, aby dokázaly rozeznat jistý protein, který mají na povrchu pouze B lymfocyty, a pak se na něj navázat. Právě tuhle část terapie CTL019 mají na starost geneticky modifikované viry HIV, pochopitelně odzbrojené, aby náhodou nenapáchaly víc škody než užitku. Z původně bezzubých T lymfocytů tak vlastně vzniknou efektivní řízené střely, které si s rakovinnými B lymfocyty do značné míry poradí. Vylepšené T lymfocyty se nakonec vrátí do těla pacienta a zahájí tam mohutnou čistku.

Léčba geneticky upravenými T lymfocyty není všemocná a nevyléčí každého a za všech okolností. I tak ale podle všeho poskytne naději spoustě pacientů, jejichž vyhlídky jinak nejsou příliš dobré. V Children's Hospital of Philadelphia prozatím CTL019 testovali u 12 pacientů – 10 dospělých s chronickou lymfatickou leukemií (CLL) a 2 děti s akutní lymfoblastickou leukemií (ALL). Jedním z dětí byla právě Emily Whitehead. Ukázalo se, že geneticky upravené T lymfocyty v pacientech úspěšně přežívají mnoho měsíců a zdatně se množí. Zároveň u 9 ze 12 pacientů tyto T lymfocyty prokazatelně vybily velká množství rakovinných B lymfocytů. Výzkumníci se teď chystají zařadit do programu větší počet dospělých i dětských pacientů a získat tak spolehlivější informace. První výsledky jsou ale každopádně povzbudivé.

Léčba CTL019 rozhodně není zcela bez rizika. Emily ji z části prožila na jednotce intenzivní péče, což asi mluví za vše. Přeci jen při ní proti sobě bojují pacientovy imunitní buňky. Emily pak ale dostala léky tlumící rozjitřený imunitní systém, samozřejmě takové, aby nepokazily samotnou léčbu, a nakonec se úspěšně zotavila, vlastně nejlépe ze všech 12 pacientů. Lékaři ji nadále pečlivě testují, ale v tuto chvíli v ní prý žádná rakovina není, a když ji to vydrží několik let, tak ji definitivně prohlásí za zdravou.

Badatelé z programu CTL019 uvažují, že by se jejich léčba mohla stát novou zbraní poslední záchrany pro pacienty, u nichž nezabírá chemoterapie anebo se k nim leukémie vrátila. V případě převážně dětské akutní lymfoblastické leukemie ALL jich je okolo 15ti procent. Až doposud hlavní roli hrála transplantace kostní dřeně. Ta je ale v mnoha směrech komplikovaná, hodně drahá, a také bolestivá. Pokud by se léčba CTL019 osvědčila, tak ji jistě uvítají mnozí lékaři i samotní pacienti. Jak je vidět, ani v případě těch nejhorších onemocnění není na místě naprostá beznaděj. Mnohem lepší je snažit se pochopit mechanismy vedoucí k úspěchu virů, bakterií či nádorových buněk a pak se pokusit obrátit jejich účinné zbraně proti nim samotným.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka PhD.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.