Editování genů úspěšně snížilo cholesterol makakům

Genetické editory pronikají do medicíny ze všech stran. Vědci Pensylvánské univerzity nedávno jako jedni z prvních použili technologii editace vybraného genu a jeho následné vypnutí u primátů. 

Jejich snahou bylo snížit hladinu cholesterolu v krvi u makaků rhesus vyřazením jednoho z genů v buňkách jater. Experimenty dopadly úspěšně, což otevírá cestu pro klinické testy na lidech v průběhu pěti až deseti let.

James Wilson a jeho kolegové cílili na gen pro dobře známý protein PCSK9. Dřívější výzkum ukázal, že právě tento protein omezuje schopnost jater odstraňovat škodlivý cholesterol. Na tento protein již cílí několik léků, jsou ale drahé a nebývají úplně spolehlivé.

Proto se výzkumné týmy snaží zablokovat protein PCSK9 na úrovni genu. Wilson a spol. potvrdili, že je to možné udělat u primátů, pomocí editace DNA jaterních buněk. Nepoužili ovšem populární genetický editor CRISPR, ale o něco starší technologii editace genů, která je založená na meganukleázách, nejpřesnějších známých přírodních restrikčních endonukleázách.

Meganukleázy byly objeveny v devadesátých letech a mohou být geneticky upraveny pro velmi přesné editování sekvence DNA. V tomto experimentu je do jaterních buněk makaků dopravily upravené viry AAV (adeno-associated virus).

Výsledky experimentů jsou impresivní. U makaků rhesus došlo ke 45 až 84 procentnímu poklesu produkce proteinu PCSK9 a následnému propadu hladiny cholesterolu až o 60 procent. Další analýzy ukázaly, že v buňkách jaterní tkáně bylo úspěšně editováno 40 až 65 procent genů pro protein PCSK9.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: