Editovaná imunita usnadní genovou terapii

Genová terapie obvykle spoléhá na odzbrojené a upravené viry, jako je virus AAV (adeno-associated virus), které dopravují do buněk pacienta potřebnou genetickou informaci. Problém je ale v tom, že léčbu může překazit a často i překazí imunitní obrana.

Ve snaze tuto komplikaci překonat vytvořili vědci americké University of Pittsburgh nový postup, který neobvyklým způsobem využívá oblíbený genetický editor CRIPSR. Editorem dočasně vypnou geny, které jsou zodpovědné za imunitní reakci vůči terapeutickým virům, jako je AAV. Viry pak mohou bez problémů dopravit svůj náklad na místo určení.

Jak uvádí Samira Kiani, mnoho klinických testů genových terapií selže právě kvůli reakci imunitního systému pacienta na viry AAV. Pak už ani nepomůže léčbu zopakovat, protože pacientova imunita je „nabroušená“ vůči AAV virům a zareagovala by ještě rychleji a drtivěji.

Podle Mo Ebrahimkhaniho jejich postup zasahuje dvě mouchy jednou ranou. Nejprve CRISPRem utlumí imunitní obranu, a pak opět použijí CRISPR pro vlastní genovou léčbu a přepíší s ním DNA pacienta.

U pokusných myší to fungovalo skvěle. Když badatelé použili editor CRISPR uvedeným způsobem, tak nejprve utlumili jejich imunitu, aby pak následně využili CRISPR k vlastní genové terapii. Imunita nevytvářela zvýšené množství protilátek proti viru AAV a myši byli vůči takové terapii vnímavější než obvykle.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: