Hlavní strana Zpravodajství Editoři genů dostali zatím nejmenší nůžky pro CRISPR

Editoři genů dostali zatím nejmenší nůžky pro CRISPR

Datum: 22.2.2017

Jihokorejští badatelé z e Seoul National University a dalších institucí vyrobili doposud nejmenší molekulární nůžky pro populární genomový editor CRISPR-Cas9. Nůžky hned vyzkoušeli a s využitím transportních částic viru AAV (adeno-associated virus) je dostali do buněk svalů a také buněk očí laboratorních myší. V těchto myších CRISPR s malými nůžkami editoval gen, který souvisí se slepotou.

Původním majitelem nově objevených molekulárních nůžek je bakterie Campylobacter jejuni. Jejich verze editoru, označovaná jako CjCas9 by se teď mohla stát užitečným nástrojem pro editory, s nímž bude možné řešit doposud neléčitelné situace.

CRISPR-Cas9 je teď asi nejvíc cool nástroj molekulární biologie. Je to pozoruhodná, laciná a přesná technologie editace genomu. Protein Cas9 hraje v tomto nástroji roli molekulárních nůžek. Stříhá cílovou sekvenci DNA – přesně tam, kde mu to označí naváděcí systém CRISPRu, který představuje sekvence naváděcí, čili guide RNA.

Aby editor CRISPR-Cas9 mohl dělat svou práci, musí se nejdřív dostat do cílové buňky. Editoři genů ho tam posílají s využitím vhodných plazmidů nebo virů. Pro tento účel jsou vhodné částice viru AAV, které představují výkonný a také bezpečný dopravní prostředek. Virus AAV se také již mnohokrát osvědčil ve výzkumu i v léčbě.

Nejběžnější molekulární nůžky, které dnes používají editoři genů, představuje varianta proteinu Cas9, která je odvozená od tohoto proteinu bakterie Streptococcus pyogenes. Funguje obstojně, ale problém je v tom, že jde o hodně velký protein, který tvoří celkem 1 368 aminokyselin. Takhle velký protein se do částice viru AAV nevejde.

Vědci zjistili, že protein CjCas9 kampylobakteru funguje jako molekulární nůžky, ale zároveň je podstatně menší nežli Cas9. Tvoří jej 984 aminokyselin. Takový protein lze ho naložit do částice viru AAV, a ještě se k němu vejde několik molekul naváděcí RNA, plus fluorescentní protein.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.