Editor CRISPR opravuje RNA genetických defektů

Doba vlády genetických poruch se chýlí ke konci. Vědci teď v lidských buňkách otestovali modifikovanou verzi slavného editoru CRISPR-Cas9, s jehož pomocí ustřihli škodlivé kusy sekvencí z RNA vyrobené podle zmutovaných genů. 

V experimentech s kulturami lidských buněk takto dokázali odstranit nežádoucí RNA u Huntingtonovy choroby, amyotrofické laterální sklerózy (ALS) a myotonické dystrofie.

Gene Yeo z Kalifornské univerzity v San Diegu a jeho spolupracovníci s editorem CRISPR vrátili normální funkci buňkám od pacientů s myotonickou dystrofií.

Podle Davida Liua z Harvardu, který nebyl členem výzkumného týmu, představuje editace RNA pacientů s genetickou poruchou slibnou možnost léčby dědičných onemocnění. Ještě ale zbývá vše důkladně prověřit a otestovat.

Nová studie navazuje na předešlý výzkum Yeovy laboratoře, při němž vyvíjeli verzi editoru CRISPR s RCas9 nukleázou, variantou enzymu editoru, která cílí nikoliv na DNA, jako normálně, ale na RNA. Badatelé teď využili editor s nukleázou RCas9, aby s ním odstřihli nadbytečné repetice nukleotidů z RNA, které jsou produktem mutací.

Vědci upozorňují na to, že mezi zásahem do DNA a zásahem do RNA při genetické léčbě je podstatný rozdíl. Jakékoliv změny v sekvenci DNA jsou obvykle permanentní. Naproti tomu zásahy do sekvence RNA mají životnost sotva pár hodin, protože pak RNA zaniká a podle původní sekvence DNA vznikne zase původní RNA.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: