Editace genu použita k odbrždění výroby červených krvinek

Vypnutí jediného genu vedlo ke zhruba pětinásobnému výtěžku laboratorní produkce červených krvinek z kmenových buněk.

Povedlo se to týmu vedenému badateli z Dana-Farber/Boston Children's Cancer & Blood Disorders Center, jejichž studii publikoval časopis Cell Stem Cell.

Výsledky tohoto výzkumu by mohly vést k ekonomicky přijatelné výrobě červených krvinek z kmenových buněk. Ocenili by to mnozí pacienti, včetně těch, kteří nemohou využít krev běžně dostupnou v krevních bankách.

Dřívější výzkum ukázal, že je v zásadě možné různými postupy vyrábět z kmenových buněk krvinky ve kvalitě vhodné pro transfuze. Potíž je ale v tom, že se cena takto vyrobené krve pohybuje kolem 8 až 15 tisíc dolarů na jednotku krve k transfuzi. Jinými slovy, je to nezřízeně drahé.

Vědci proto usilovně hledají alternativy. Nová studie je vůbec první, která kombinuje využití kmenových buněk, nástrojů pro editaci genů a data z genomových asociačních studií (GWAS).

Výzkumný tým, který vedl dětský hematolog Vijay Sankaran, využil údaje z genomových asociačních studií, podle nichž snížení aktivitu genu SH2B3 vede ke zvýšení produkce červených krvinek. Jinými slovy, gen SH2B3 funguje jako brzda této výroby.

Podle Sankaran má asi 40 procent lidí variantu genu SH2B3, jehož aktivita je nižší a jeho nositelé mají o něco více červených krvinek. Existují ale i vzácné mutace tohoto genu, které vedou k výraznému zvýšení počtu červených krvinek v krvi.

Sankaran a spol. se proto zaměřili na gen SH2B3 a jeho vypnutím pomoci RNA interference v lidských kmenových buňkách dosáhli zhruba pětinásobného zvýšení produkce červených krvinek, které byly nerozeznatelné od krvinek vzniklých běžným způsobem.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: