CRISPR skalpel dokáže přepsat jediné písmeno v lidské RNA

Badatelé Broad Institute a MIT, kteří poprvé použili genový editor CRISPR pro přepisování v genomu savce, vytvořili zbrusu nový molekulární systém pro jemnou práci. Jejich molekulární skalpel umí říznout velmi přesně a přepíše jediné písmeno molekuly RNA v lidské buňce. 

Takové editování RNA je přitom velmi slibné, jak pro výzkum, tak i pro opravy celé řada závažných genetických poruch. Předností tohoto postupu je, že zasáhne produkty genů, ale nijak neovlivní sekvence DNA v genomu příslušné buňky.

Feng Zhang a jeho tým vyvinuli nový editor typu CRISPR, jemuž říkají RNA Editing for Programmable A to I Replacement neboli REPAIR. S tímto editorem je možné přesně opravit zvolená písmena, čili nukleotidy v molekulách RNA v lidské buňce. REPAIR dokáže zvrátit efekt škodlivých mutací na úrovni RNA. Jeho služeb by mohli využít lékaři i vědci.

Podle Zhanga je opravování zhoubných mutací genetických poruch jedním z hlavních cílů soudobého výzkumu genových editorů. Molekulární vědci už docela slušně zvládají vypínání genů, obnovení ztracených funkcí proteinů zasažených mutacemi je ale mnohem náročnější. Nový CRISPR skalpel pro editování RNA otevírá celou řadu nových možností pro léčbu mnoha onemocnění a poruch, v prakticky každém typu lidské buňky.

Přepsání DNA vede k trvalým změnám genomu. Editování RNA oproti tomu nabízí více flexibilní technologii pro opravy v buňce. Systém REPAIR může opravit nežádoucí mutace, aniž by zasáhl do genomu. A když se molekuly RNA rozloží, tak se vše vrátí do původního stavu.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: