Američtí lékaři testují léčbu s CRISPRem přímo v lidském těle

Pacient s geneticky podmíněnou slepotou se stal prvním, kdo testuje experimentální léčbu, založenou na genetickém editoru CRISPR-Cas9, přímo ve svém těle.

Tato léčba je součástí přelomového klinického testu, jehož cílem je ověřit použitelnost editování DNA systémem CRISPR-Cas9 k odstranění mutací při vzácné dědičné poruše zvané Leberova kongenitální amauróza 10 (LCA10). Pro toto onemocnění není v současnosti dostupná žádná léčba. Přitom jde o hlavní příčinu slepoty v dětské věku.

Ve zmíněném testu lékaři vpíchli komponenty editoru CRISPR-Cas9, které byly začleněny do sekvence upraveného viru, přímo do oka pacienta, do blízkosti buněk s fotoreceptory. Předešlé klinické testy s editorem CRISPR-Cas9 přitom využívaly editování buněk, které byly vyjmuty z pacienta, a poté do něj byly opět vloženy.

Podle vedoucího klinického testu „BRILLIANCE“ Marka Pennesiho z americké Oregon Health & Science University v Portlandu je to vzrušující pokrok. Pennesi v tomto klinickém testu spolupracuje s farmaceutickými společnostmi Editas Medicine z Cambridge v Massachusetts a Allergan z irského Dublinu.

Není to úplně poprvé, kdy došlo k editování genetického materiálu v těle pacienta. V klinických testech byl již dříve využit starší genetický editor s nukleázami „zinkových prstů“. Test BRILLIANCE je ale prvním, který přímo v těle pacienta využívá moderní, populární a v řadě ohledů výborný genetický editor CRISPR-Cas9.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: