Hlavní strana Autorské články a zajímavosti ze světa biotechnologií Americký úřad FDA povolil průlomovou terapii rakoviny

Americký úřad FDA povolil průlomovou terapii rakoviny

Datum: 31.8.2017

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv FDA v těchto dnech povolil pro použití ve Spojených státech léčbu zvanou Kymriah (Tisagenlecleucel). Jde o novou formu imunoterapie s geneticky modifikovanými T-lymfocyty, která je určená k léčbě mladých pacientů s jedním typem rakoviny krve a kostní dřeně, konkrétně akutní lymfoblastické leukemie B-lymfocytů.

Kymriah je první terapie tohoto druhu, která byla v USA povolena. Zároveň jde ale o léčbu, kterou doprovázejí kontroverze. Při jejím nasazení hrozí závažné vedlejší účinky a kontroverzní je i její cena. Je totiž extrémně drahá.

Podle odborníků je vývoj těchto CAR-T imunoterapií jedním ze zásadních směrů rozvoje léčby rakoviny v posledních letech. Tyto terapie zahrnují získání T-lymfocytů pacienta a jejich následné genetické modifikace, které jim přidají chimerní antigenní receptory (CAR). Takto vytvořené CAR-T lymfocyty pak lékaři přenesou do těla pacienta, kde se z nich stanou nelítostní lovci a zabijáci specifických buněk nádoru.

Během posledních let došlo doslova k explozivnímu rozvoji výzkumu léčby s CAR-T lymfocyty. Podle dostupných informací ve světě právě probíhá asi 300 klinických experimentů s CAR-T buňkami. A celá řada těch předešlých přinesla obdivuhodné výsledky, jako je trvalý ústup nádoru u 60 až 90 procent pacientů.

Na druhou stranu, terapie s CAR-T buňkami není bez rizika. Vylepšené T-lymfocyty mohou spustit syndrom uvolnění cytokinů, přehnanou reakci imunitního systému, která pacienta ohrožuje na životě. Rozbouřené cytokiny už mají na kontě několik pacientů, kteří zemřeli během klinických testů léčby s CAR-T buňkami.

Úřad pro kontrolu potravin a léčiv si je nebezpečí spojeného s léčbou CAR-T buňkami vědom. Proto povolil léčbu Kymriah jedině u pacientů, kteří nereagují na standardní typy léčby nádoru. Přes nebezpečí cytokinové bouře klinické testy léčby Kymriah ukázaly, že vede k vymizení nádoru u 83 procent pacientů.

Dalším zásadním problémem léčby Kymriah je její velmi vysoká cena. Terapie tohoto typu, které jsou šité na míru konkrétních pacientů, jsou v dnešní době velmi náročné na přípravu. Podle společnosti Novartis, která léčbu Kymriah vyvinula, zabere příprava individuální terapie pro jednoho pacienta zhruba 3 týdny usilovné laboratorní práce. Pak není divu, že cena za Kymriah je skutečně závratná.

Podle současných odhadů se účet za tuto terapii pro jednoho pacienta pohybuje kolem 475 tisíc amerických dolarů. To je přibližně 10 a půl milionu Kč na pacienta, tedy naprosto závratná suma, která tuto léčbu činí nepřístupnou pro většinu pacientů. David Mitchell z organizace Patiens For Affordable Drugs považuje náklady na léčbu Kymriah za přehnané.

Léčba nádorů s CAR-T buňkami bezpochyby představuje revoluci v léčbě nádorů. Podle všeho ale vědce a lékaře čeká ještě spousta práce, než se z této terapie stane standardní léčba řady různých nádorů. A po vyřešení problémů s vedlejšími účinky CAR-T terapií stále ještě zůstane problém s astronomickými náklady léčby. Podaří se nákladnost léčby s CAR-T buňkami snížit anebo zůstane alternativou jen pro velmi bohaté pacienty?

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.